Saúde lança portaria de incorporação do Zolgensma e assina protocolo de intenções com fabricante do medicamento para garantir oferta da tecnologia no SUS

O Ministério da Saúde promove coletiva de imprensa nesta quarta-feira (14) para o lançamento da portaria que incorpora no SUS o medicamento Zolgensma para ampliação do acesso ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I. Na ocasião, o ministro Marcelo Queiroga irá assinar o protocolo de intenções para elaboração do acordo de compartilhamento de risco no processo de incorporação da tecnologia. Essa é mais uma opção de tratamento para as crianças com a doença no país. A cerimônia contará com a presença de parlamentares que incluem as doenças raras em muitos de seus projetos. A estudante e atleta paralímpica, Laissa Guerreira, paciente com AME, também estará presente.

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O medicamento incorporado é indicado para o tratamento de crianças com AME do tipo I, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. Durante avaliação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), observou-se que o medicamento apresenta bons resultados, com impacto positivo na respiração, mastigação, movimentos da língua, deglutição, reflexo de vômito e a articulação da fala. No entanto, em razão da incerteza dos benefícios a longo prazo e da segurança do medicamento, bem como do impacto econômico no sistema de saúde, a Conitec aprovou a incorporação mediante um acordo de acesso gerenciado, a exemplo do que ocorre em outros lugares do mundo.

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A principal novidade no acordo para o SUS é o pagamento parcelado, atrelado à performance da terapia. A proposta final recomendada foi do pagamento parcelado em cinco anos, sendo 20% do preço do medicamento divididos anualmente. A empresa solicitou o preço de R$ 12 milhões no país, e a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamento (CMED) definiu preço máximo de venda de R$ 6,5 milhões. Segundo o que traz o documento, a fabricante só receberá as parcelas após o primeiro ano da infusão se a criança atingir os marcos motores e a manutenção dos mesmos ao final do quarto e quinto ano.

Outros dois medicamentos já foram incorporados pela Comissão para os tipos I e II da doença: nusinersena e risdiplam. Ambos apresentam boa resposta terapêutica dos pacientes como não evolução para ventilação mecânica e ganhos motores.

O Zolgensma é um medicamento dose única via intravenosa, diferente dos demais medicamentos já incorporados ao SUS para os tipos I e II de AME que são administrados com periodicidade. O nusinersena é uma injeção intratecal, com aplicação realizada também em ambiente hospitalar. No início do tratamento, é aplicada a cada 14 dias e, na manutenção, uma vez a cada quatro meses. Já o risdiplam é administrado por solução oral diária.

Vale ressaltar que a AME ainda não tem cura e que as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença, por isso a importância da administração precoce do medicamento. Na AME tipo I, que corresponde a aproximadamente 60% dos casos de AME 5q, a manifestação clínica é comum antes dos seis meses de idade.