Documento identifica tecnologias novas e emergentes da classe de produtos de terapias avançadas

Publicação reúne informações sobre tecnologias de terapias avançadas. Proposta é dar subsídios sobre eficácia, segurança e o potencial desses medicamentos, além de trazer previsão de quando estarão disponíveis no mercado

Os produtos de terapia avançada são tecnologias inovadoras que oferecem novas oportunidades de tratamento para doenças graves, incapacitantes e limitantes, como nos casos de doenças raras, autoimunes e oncológicas. Além de aliviar os sintomas da doença, a terapia avançada promete modificar sua causa, por meio de uma abordagem genética, com uma administração única ou limitada a poucas doses. Alguns medicamentos dessa classe já estão disponíveis no Brasil, como o spiranza®, incorporado no SUS para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q do tipo 1, do zolgensma®, para a mesma a doença, entre outros.

Desafios para avaliação desses tratamentos

O Informe alerta que, apesar do caráter inovador e transformador dos produtos de terapia avançada, existe um desafio para a tomada de decisão e a avaliação da tecnologia em saúde. Isso porque os dados de eficácia clínica são limitados ou não tão robustos como os encontrados na avaliação de outros produtos. Evidências sobre essas tecnologias são, em geral, desenvolvidas a partir de pequeno número de pacientes e de pouco tempo de acompanhamento do tratamento, o que traz incertezas sobre a durabilidade do efeito e a segurança em longo prazo. Além disso, os produtos apresentam preços elevados, o que representam um grande impacto para a sustentabilidade dos sistemas de saúde.

Monitoramento do Horizonte Tecnológico