Rede Ebserh/MEC inicia estudo nacional sobre crianças com atrofia muscular espinhal

Brasília (DF) – Acompanhar, durante três anos, até 180 crianças com atrofia muscular espinhal, conhecida como AME 5q, que usaram o medicamento Zolgensma como tratamento da doença. Esse é o objetivo de uma pesquisa nacional realizada pela Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh/MEC), em parceria com o Ministério da Saúde e com 18 centros de pesquisa de todo o país (veja o infográfico). O estudo vai avaliar a efetividade e segurança, além de fazer uma análise econômica do uso do remédio, com dados do mundo real.

O Zolgensma é um remédio de dose única usado para corrigir o defeito genético provocado pela doença e reduzir as chances de óbito e de complicações mais graves. É um medicamento de alto custo que está em uso no Brasil há cerca de cinco anos por meio de decisões judiciais. Em dezembro de 2022, o Ministério da Saúde incorporou o Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças de até seis meses de idade.

Já a atrofia muscular espinhal – ou AME 5q – é uma doença rara provocada por um distúrbio neuromuscular genético. Ela é caracterizada pela fraqueza progressiva dos músculos esqueléticos e respiratórios, podendo levar à atrofia muscular e até à morte. Na maioria dos casos, a doença é identificada nos primeiros meses de vida ou ainda durante a gestação. O diagnóstico é feito por meio de teste genético. A AME 5q não tem cura e, além de medicamentos, o tratamento inclui fisioterapia motora e respiratória, suporte nutricional, gastrointestinal e psicológico, que também serão avaliados no estudo.

Evento

As discussões sobre o estudo começaram há cerca de dois anos e, nos dias 10 e 11 de fevereiro, os pesquisadores se reuniram pela primeira vez. O encontro foi no Hospital Universitário de Brasília (HUB-UnB/Ebserh), vinculado à estatal. “A capacidade da Rede Ebserh em gerar conhecimento é muito grande porque ela está junto de 34 universidades federais, que são entre as maiores produtoras de ciência do país. Ter este evento, que traz inovação e pesquisa para dentro de um hospital universitário em uma Rede, é fundamental para desenvolver o interesse em pesquisa, inovação e avaliação de tecnologia em saúde”, disse o diretor de Ensino, Pesquisa e Atenção à Saúde da Ebserh, Giuseppe Gatto.

“É um momento muito importante para o nosso hospital e para a Rede Ebserh. Estamos comemorando essa grande expectativa que temos de construir estudos multicêntricos e, principalmente, com avaliações de tecnologia”, afirmou a superintendente do HUB, Elza Noronha.

O estudo é coordenado pelo Hospital Universitário Professor Edgar Santos (Hupes-UFBA/Ebserh). “Estamos construindo um marco muito importante para fortalecer a ATS [Avaliação de Tecnologias em Saúde] dentro da Rede Ebserh, que tem capilaridade nacional”, afirmou o pediatra do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hupes e coordenador do projeto, Ney Boa Sorte.

“É um projeto muito inovador por causa da terapia, do alto custo e, principalmente, porque não tínhamos um projeto com essa capilaridade. Esse estudo será importante também em nível internacional, porque nenhum outro país terá esse perfil de pacientes”, explicou a diretora do departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde (DGITS), Luciene Bonan.

Com informações do HUB-UnB/Ebserh